Première mondiale pour la Drépanocytose : rémission des signes de la maladie chez le premier patient traité par thérapie génique

Quinze mois après la greffe, les résultats sont très prometteurs. Cette première mondiale fait l’objet d’une publication dans le New England Journal of Medicine.

Une équipe dirigée par le Professeur Marina Cavazzana a réalisé à l’Hôpital Necker-Enfants malades, AP-HP et à l’Institut Imagine une thérapie génique dans le cadre d’un essai clinique de phase I/II chez un patient de 13 ans atteints de drépanocytose sévère.

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La drépanocytose affecte l’hémoglobine des globules rouges, qui sert à transporter l’oxygène à travers le corps. Chez les personnes atteintes de drépanocytose, l’hémoglobine est anormale et déformée, entraînant notamment une anémie et des épisodes de douleurs. Cette maladie héréditaire et génétique touche plus de cinq millions de personnes.

Mené en collaboration avec le Pr Philippe Leboulch (Facultés de Médecine de l’Université Paris-Sud) qui a mis au point le vecteur utilisé et dirigé les études précliniques, ce traitement novateur a permis la rémission complète des signes cliniques de la maladie ainsi que la correction des signes biologiques. Les cellules traitées par la thérapie génique ont été réinjectées au jeune patient, lequel ne souffre plus de crises et n’a plus besoin de transfusions sanguines.

« Nous souhaitons, avec cette approche de thérapie génique, développer de futurs essais cliniques et inclure un nombre important de patients souffrant de drépanocytose » indique le Pr. Marina Cavazzana

Professeur Marina Cavazzana
Le Professeur Marina Cavazzana est Chef du département de Biothérapie et du Centre d’Investigation Clinique de biothérapie de l’Hôpital Necker-Enfants malades, AP-HP et co-directrice du laboratoire Lymphohématopoïèse humaine Inserm à l’Institut des maladies génétiques Imagine, Paris, France.
Lauréate du Prix de l’Académie Nationale de Médecine 2016 pour l’ensemble de ses recherches.

Professeur Philippe Leboulch
Professeur de médecine de la faculté de l’Université Paris-Sud ainsi que Haut Conseiller du CEA pour l’innovation médicale et Directeur Scientifique International de l’institut de biologie François Jacob et visiting professor/lecturer à Harvard Medical School et le Brigham & Women’s Hospital à Boston, MA, USA

Pour en savoir plus :
Drépanocytose : succès d’une thérapie génique chez le premier patient traité

Publication dans le New England Journal of Medicine