DIABÈTE NÉONATAL : la stratégie thérapeutique confirmée à long terme

DIABÈTE NÉONATAL : la stratégie thérapeutique confirmée à long terme

Le diabète néonatal est une maladie génétique rare qui atteint le nouveau-né ou le nourrisson de mois de 6 mois. Il peut être lié à une mutation d’une protéine portée par la membrane des cellules à insuline. Cette mutation empêche l’insuline de sortir des cellules pour faire baisser le taux de sucre dans le sang.

Jusqu’en 2006, les nourrissons atteints de ce diabète étaient traités par des injections d’insuline plusieurs fois par jour. Cette année-là, l’équipe d’endocrinologie et diabétologie pédiatrique de l’hôpital universitaire Necker-Enfants malades (Assistance Publique-Hôpitaux de Paris – Faculté de médecine Paris Descartes), dirigée par le Pr Polak avait rapporté, en collaboration avec des équipes anglaises, norvégiennes et italiennes, que ces patients pouvaient être traités par des antidiabétiques oraux, les sulfonylurés et que l’insuline pouvait être arrêtée.

Ce nouveau traitement avait permis de changer la vie des patients qui n’avaient plus à subir des soins douloureux et qui voyaient leur diabète mieux équilibré par des comprimés que par l’insuline. Ces comprimés doivent être écrasés et dilués dans l’eau par les parents. Des craintes existaient cependant, quant au bénéfice à long terme de ce traitement. En effet, dans le diabète de type 2 des adultes, les sulfonylurés perdent rapidement de leur effet et l’insuline doit toujours être re introduite.

En collaboration avec les mêmes équipes européennes que précédemment, l’équipe de l’hôpital universitaire Necker – Enfants Malades a maintenant rapporté que cet effet bénéfique se maintient dans le temps. Les données de 81 patients européens dont la durée médiane de traitement par sulfonylurés était de 10 ans ont été recueillies. 93% de ces patients étaient toujours uniquement traités par sulfonylurés. De plus, ces patients qui avaient vu leur équilibre métabolique s’améliorer spectaculairement après l’arrêt de l’insuline et l’introduction des antidiabétiques oraux restaient très bien équilibrés (HbA1C médiane à 6.3 % à la dernière visite médicale). Le traitement restait bien toléré au cours du temps. Aucun patient n’avait présenté d’hypoglycémies sévères. 11 patients avaient présenté des effets indésirables transitoires et modérés n’ayant pas nécessité l’arrêt du traitement.

Pour les auteurs, “ces résultats montrent que ce traitement qui permet de restaurer la sécrétion d’insuline de ces patients est le meilleur traitement pour ces patients puisqu’il permet un parfait équilibre du diabète qui se maintient dans le temps“. Ils justifient tous les travaux de développement d’une forme galénique adaptée aux enfants que réalise depuis plusieurs années l’équipe du Pr Polak et du Dr Beltrand et de leurs collaborateurs avec le soutien de l’AP-HP.

Ces travaux viennent d’être publiés dans le “Lancet Diabetes & Endocrinology”.

Pour accéder à la publication, cliquez ici 

Effectiveness and safety of long-term treatment with sulfonylureas in patients with neonatal diabetes due to KCNJ11 mutations: an international cohort study – The Lancet Diabetes & Endocrinology, 4 June 2018