Le Département de Biothérapie de l’hôpital Necker Enfants-malades dirigé par le Pr. Marina Cavazzana-Calvo, chef de service, se compose :
d’un hôpital de jour spécialisé d’hémaphérèse (responsable médical : Dr. François Lefrère, Cadre Supérieur Infirmier : M. Patrick Vaillant),
d’un laboratoire de thérapie cellulaire (responsable : Dr. Liliane Dal Cortivo)
et d’un laboratoire de thérapie génique (responsable : Pr. Salima Hacein-Bey-Abina) (Cadre Supérieur de Santé : M. Christophe Feigueux).
Ce département constitue une plateforme transversale au service des patients adultes et pédiatriques dont le traitement repose sur les biothérapies nécessitant le recueil et la manipulation des cellules souches hématopoïétiques (CSH) et/ou des cellules différenciées (ex : lymphocytesT).
Les stratégies thérapeutiques principales mises au point et réalisées dans ce département regroupent :
les échanges plasmatiques nécessaires au traitement des rejets aigus et chroniques chez les patients ayant bénéficié d’une transplantation d’organe.
les thérapies géniques, qui reposent sur l’insertion de gènes thérapeutiques dans des cellules afin d’en modifier le fonctionnement. Dans le cas des maladies génétiques par exemple, elles visent à pallier le défaut de l’expression d’un gène muté en insérant dans le génome des cellules malades une copie fonctionnelle du gène.
les thérapies cellulaires, qui reposent sur l’utilisation de cellules souches sélectionnées, stimulées et/ou modifiées puis injectées au patient afin de remplacer les cellules malades, ou sur l’utilisation de cellules différenciées (lymphocytes T ou cellules dendritiques) pour stimuler les défenses immunitaires du patient contre les cellules tumorales ou contre certains types d’infections (immunothérapie adoptive).
Ces méthodes thérapeutiques innovantes sont utilisées dans le traitement de maladies très variées (maladies auto-immunes, maladies génétiques, cancers, rejets aigus et chroniques de greffe d’organe …) affectant de nombreux systèmes de l’organisme. Elles nécessitent l’intervention de plusieurs disciplines : biologie cellulaire, biologie moléculaire, médecine interne, hématologie, virologie, immunologie … et sont soumises à une réglementation précise reposant sur un strict contrôle de la qualité du produit cellulaire.