La pharmacie d’un établissement de santé, dite Pharmacie à Usage Intérieur (PUI) a pour mission principale d’assurer la gestion, l’approvisionnement, le contrôle, la détention et la dispensation aux patients hospitalisés des médicaments, dispositifs médicaux stériles et aliments diététiques spéciaux.

De façon à améliorer l’administration des médicaments, en termes de dosages ou de facilité de prise, elle peut réaliser des préparations pharmaceutiques adaptées à partir de matières premières ou de spécialités.

Elle assure également la stérilisation des dispositifs médicaux ré-utilisables tels que les instruments de chirurgie.

La PUI réalise des examens toxicologiques et des dosages de médicaments ainsi que divers contrôles : eau, eau pour hémodialyse, gaz médicaux, environnement…

De nombreux médicaments ne sont pas disponibles dans les pharmacies libérales de ville ; la PUI de l’hôpital Necker Enfants malades est habilitée à dispenser ces médicaments à des patients non hospitalisés, dits ambulatoires.

Cette activité, dite de rétrocession, concerne principalement les médicaments :
 du SIDA et des hépatites,
 des médicaments dérivés du sang tels que les traitements de l’hémophilie,
 des antibiotiques,
 des traitement des maladies métaboliques ou enzymatiques…