Le Centre de Recherche en Audiologie pédiatrique mène plusieurs projets de recherche : neuropathie auditive, surdités sévères et profondes, troubles du traitement auditif, déficits vestibulaires chroniques, maladie de pompe, drépanocytose, Syndrome d’Alport et Fibrodysplasie ossifiante progressive.
Titre complet : Investigation of Sky Automatic Technologies in Pediatrics
Nom de l’étude : SKY-MARVEL
N° identifiant : APHP230143
Sponsor: AP-HP
Thématique : Perception de la parole dans le bruit des enfants porteurs d’implant(s) cochléaire(s)
Durée : 24 mois – octobre 2024 à octobre 2026
Population : 20 enfants âgés de 6 à 16 ans porteurs d’au moins un Implant Cochléaire doté d’un processeur SKY.
Objectif principal : évaluer la différence de la perception de la parole dans le bruit avec le Sky HS programmé dans le réglage omnidirectionnel (Omni) par rapport au réglage de la cible AutoSense (AS Target), à V1 (6 mois après l’appareillage).
ReViCHILD
Titre complet: Virtual Reality in Children With and Without Vestibular Deficits
Thématique: Déficit vestibulaire chronique
Durée : avril 2021 à avril 2025
Objectif principal : Déterminer un protocole de réalité virtuelle fiable, bien toléré et adapté à l’âge
chez l’enfant ne présentant pas de déficit vestibulaire et chez l’enfant présentant un déficit vestibulaire chronique, permettant d’étudier la coordination œil-main.
Solace Kids
Titre complet: Pharmacokinetics and Pharmacodynamics Study of SEG101 (Crizanlizumab) in Sickle Cell Disease (SCD) Patients With Vaso- Occlusive Crisis (VOC)
N° Identifiant: NCT03264989
Thématique : Drépanocytose
Durée : février 2021 à octobre 2024
Objectif principal : Etablir la dose de crizanlizumab chez les patients atteints de drépanocytose avec CVO âgés de 6 mois à 18 ans au moment de leur inclusion, dans le cadre du traitement pour crise vaso-occlusive.
NCT02855268
Titre complet: Study of Lademirsen (SAR339375) in Patients With Alport Syndrome
Acronyme: HERA
N° Identifiant: NCT02855268
Thématique : Syndrome d’Alport
Durée : octobre 2020 à avril 2024
Objectif principal : Evaluer l’efficacité du SAR339375 pour réduire la dégradation de la fonction rénale
Evaluer la sécurité d’emploi et la tolérance de cette molécule chez des patients atteints du syndrome d’Alport.
Mini-COMET
Titre complet: A Study to Assess Safety and Efficacy of Avalglucosidase Alfa Administered Every Other Week in Pediatric Patients With Infantile-onset Pompe Disease Previously Treated With Alglucosidase Alfa
N° Identifiant: NCT03019406
Thématique : Maladie de Pompe
Durée : janvier 2021 à septembre 2024
Objectif principal : Evaluer le profil d’innocuité de l’avalglucosidase alfa chez les patients présentant une forme infantile de la maladie de Pompe préalablement traités à l’alglucosidase alfa.
OTOCONEX :
Titre complet : LONGITUDINAL STUDY OF THE NATURAL HISTORY OF TWO AUTOSOMAL RECESSIVE NON-SYNDROMIC DEAFNESS (DFNB1A AND DFNB9) IN CHILDREN UP TO 10 YEARS OF AGE Protocol
N° identifiant : 2022-A00084-39
Thématique : Évolution naturelle des surdités liées aux mutations Connexine 26 et Otoferline.
Durée : octobre 2022 à octobre 2028
Objectif principal : Mieux connaître l’évolution naturelle des surdités DFNB1A et DFNB9 ainsi qu’ évaluer la qualité de vie des patients implantés.
AVOI
– Titre complet : Audio-vestibular evaluation of children and young adults with Osteogenesis Imperfecta
– N° identifiant : 2022-A00375-38
– Thématique : Les troubles vestibulaires chez les patients atteints d’ostéogénèse imparfaite
– Durée : novembre 2022 à novembre 2024
– Objectif principal : Déterminer si des troubles vestibulaires peuvent être liés à l’ostéogénèse imparfaite.
eSRT
– Titre complet : La valeur du réflexe stapédien (eSRT) dans la détermination du niveau de confort chez les patients implantés cochléaires
– N° identifiant : N° IDRCB: 2023-A00644-41
– Thématique : Intérêt de la mesure du reflexe stapédien dans la mesure objective du seuil de confort, afin de faciliter les réglages des implants cochléaires chez les très jeunes enfants.
– Durée : Durée d’inclusion : 1 an
Durée d’observation du patient : 1 mois
– Objectif principal : L’objectif principal de cette étude est de savoir s’il existe un lien entre le niveau de confort (C-subjectif) et les eSRT (C-eSRT).
AUDIOGENE
Titre complet : un essai clinique de phase I/II, ouvert, adaptatif, d’escalade et d’expansion de la dose pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de l’injection intracochléaire unilatérale de SENS-501 à l’aide d’un système d’injection chez les enfants présentant une perte auditive sévère à profonde due à des mutations du gène Otoferline.
N° identifiant : 2023-504466-28-00Sponsor: Sensorion
Thématique : Thérapie génique de la surdité liée à la mutation Otoferline.
Durée : durée de la sélection : 6 mois – durée de suivi : 5 ans
Objectif principal : Évaluer l’innocuité, la tolérance et l’efficacité de SENS-501 après injection unilatérale dans la cochlée.